Investigadora da Universidade de Coimbra recebe financiamento para inovar na Doença de Machado-Joseph

Liliana Mendonça, investigadora do Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC) da Universidade de Coimbra (UC), acaba de obter um financiamento de 49 mil euros da Association Francaise Contre les Myopathies (AFM) para estudar o potencial terapêutico de células estaminais neurais (CEN) na Doença de Machado-Joseph (DMJ).

Liliana Mendonça

O transplante de CEN poderá ser uma estratégia terapêutica com potencial de substituir neurónios perdidos e/ou danificados e ativar mecanismos de neuroproteção que permitem reduzir a perda neuronal que é significativa nesta doença neurodegenerativa.

O estudo pretende demonstrar a possibilidade de obter CEN específicas do doente, evitando problemas de rejeição imunológica de células de indivíduos diferentes e questões éticas associadas a outras fontes de células estaminais como os embriões humanos.

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O projeto financiado pela instituição francesa consiste na transplantação de CEN em ratinhos (murganhos) com DMJ para avaliar se desencadeia efeitos benéficos. As CEN serão obtidas através de uma edição do código genético das células (reprogramação) da derme (fibroblastos), localizadas na camada intermédia da pele de doentes com DMJ.

Liliana Mendonça esclarece que «os fibroblastos de doentes com a DMJ serão reprogramados em células estaminais pluripotentes induzidas (CEPI), as quais serão posteriormente “convertidas” em CEN. De seguida, iremos avaliar se a transplantação de CEN no cerebelo (parte do cérebro responsável pelo equilíbrio e que está afetada na DMJ) melhora a performance motora dos murganhos com DMJ e a neuropatologia.»

«Avaliaremos igualmente se ocorre redução da perda neuronal e da neuro-inflamação associadas à patologia, se as células transplantadas possuem a capacidade de se diferenciarem em neurónios funcionais e, para tal, vamos avaliar a integração dos neurónios na rede neuronal do hospedeiro. O projeto contribuirá igualmente para um melhor conhecimento das CEN derivadas de CEPI», sublinha a investigadora.

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«A aprovação deste projeto por uma agência de financiamento de renome internacional demonstra que o trabalho que temos desenvolvido nos últimos anos tem qualidade e relevância científica. O financiamento obtido revela a importância deste estudo para o avanço do conhecimento no campo da neurotransplantação», conclui.

A DMJ é uma doença incurável, fatal e hereditária de grande prevalência nos Açores, sendo caracterizada pela descoordenação motora, atrofia muscular, rigidez dos membros, dificuldades na deglutição, fala e visão, associadas a um progressivo dano de zonas cerebrais específicas.

A AFM é uma associação francesa focada em doenças neuromusculares, composta por profissionais, voluntários, doentes e seus familiares. Através da sua direção, comissão e conselhos científicos, a associação avalia e atribui financiamentos a programas de investigação internacionais com qualidade.